Больница Сеульского национального университета (далее – больница SNUH) получила разрешение на проведение клинических исследований применения терапии CAR-T в лечении острого лимфобластного лейкоза у детей.
Терапия CAR-T – метод лечения определенных типов рака крови путём введения Т-клеток, выделенных из крови пациента и прошли генетическую модификацию. Такие Т-клетки хорошо распознают и воздействуют только на раковые клетки, минимизируя вред, наносимый здоровым клеткам. Благодаря этому терапия CAR-T признан инновационным и передовым методом лечения детской лейкемии.
Разрешение на проведение клинических исследований в больнице SNUH было получено спустя 8 месяцев после подачи заявки и плана клинических исследований. С введением закона о передовых регенеративных биотехнологиях больница Сеульского национального университета в апреле 2021 года представила план клинических исследований «лечения терапией CAR-T, произведенного в больнице» для детей с лейкемией.
В клинических исследованиях примут участие дети и подростки с острым лимфобластным лейкозом, который рецидивирует или не отвечает на лечение. CAR-T терапия может дать им надежду на выздоровление. Ранее стоимость лекарственного препарата для проведения одного сеанса CAR-T терапии, произведённого заграницей, составляла приблизительно $420,000, что говорит об его труднодоступности. Поскольку клиническое исследование в больнице SNUH официально одобрено, пациенты смогут бесплатно получать лекарственные препараты для терапии CAR-T, произведённые непосредственно в больнице.
Препарат станет доступным не только с финансовой точки зрения, но и точки зрения временных рамок, что означает значительное сокращение сроков его получения пациентами. Ранее для получения препарата было необходимо отправлять Т-клетки пациента на производство, где клетки проходили этап модификации. Срок получения готового препарата занимал около 3-х недель. В случае препарата, изготовляемого в больнице ожидание сократится до 12 дней, благодаря чему пациенты с острым лимфобластным лейкозом смогут намного быстрее получать необходимое лечение.
Это первый случай в Республике Корея, когда производство лекарственного препарата и проведение клинических исследований будет проводиться непосредственно в самой больнице. Как первое в своём роде подобное исследование, оно прошло тщательную оценку на вопрос безопасности и эффективности Министерства здравоохранения и Министерства безопасности пищевых продуктов и лекарственных средств.
Профессор Канг Хёнг Джин (отделение педиатрии больницы SNUH), ответственный за данное исследование, отметил:
«Я очень рад, что в результате тщательной оценки, план исследования был одобрен. Мы надеемся, что это исследование даст надежду детям с лейкемией в Корее, которые не могли получить CAR-T терапию ввиду дороговизны препарата.»
Подготовка к данному исследованию велась профессором Канг Хёнг Джин в течение последних 4 лет в рамках исследовательской программы «Биотерапия» при больнице SNUH, ответственным за которую является профессор Ким Хё Су.
Больница SNUH находится в процессе подготовки так называемой «универсальной системы разработки CAR-T», в рамках которой будет возможно производство препарата, а также проведение доклинических и клинических испытаний в больнице. Данная система позволит предоставлять лечение большему количеству пациентов. Кроме того, планируется разработка лекарственных препаратов CAR-T для лечения и других заболеваний.
